Una terapia sperimentale basata su cellule staminali per il trattamento della malattia di Parkinson, STEM-PD, ha ottenuto l’approvazione normativa per uno studio clinico di Fase I/IIa. L’approvazione etica della sperimentazione è già stata ottenuta dall’Autorità svedese per la revisione etica e il team STEM-PD, guidato dall’Università di Lund in Svezia, è quindi pronto a procedere con la sperimentazione.
“Siamo entusiasti e attendiamo con impazienza questo studio clinico sullo STEM-PD, sperando che possa potenzialmente aiutare a ridurre il peso significativo della malattia di Parkinson. Si è trattato di un enorme lavoro di squadra durato oltre un decennio e l’approvazione normativa rappresenta una pietra miliare importante e importante”, afferma la professoressa Malin Parmar che guida il team STEM-PD dell’Università di Lund in stretta collaborazione con i suoi colleghi dello Skåne University Hospital, l’Università di Cambridge, dell’NHS Foundation Trust (CUH) degli ospedali dell’Università di Cambridge e dell’Imperial College di Londra.
STEM-PD è un prodotto sperimentale a base di cellule nervose dopaminergiche a base di cellule staminali embrionali umane , progettato per sostituire le cellule perse nella malattia di Parkinson. Questo è il primo studio di questo tipo in Europa e gli studi preclinici e clinici sullo STEM-PD sono stati finanziati da agenzie di finanziamento nazionali e dell’UE. Inoltre, il team STEM-PD ha ottenuto finanziamenti e prezioso supporto per l’attuale studio da Novo Nordisk; una collaborazione che proseguirà per lo sviluppo futuro del prodotto.
Le cellule da utilizzare nella sperimentazione sono state prodotte secondo le buone pratiche di fabbricazione (GMP) presso il Royal Free Hospital di Londra e sono state sottoposte a rigorosi test in laboratorio.
” I nostri dati mostrano che il prodotto STEM-PD è sicuro e altamente efficace nel ripristinare i deficit motori nei modelli preclinici della malattia di Parkinson “, afferma Agnete Kirkeby dell’Università di Lund, che ha guidato lo sviluppo preclinico del prodotto.
Lo studio STEM-PD sta studiando la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di cellule STEM-PD nel cervello di pazienti con malattia di Parkinson moderata (numero EudraCT:2021-001366-38). L’esito primario dello studio STEM-PD è valutare la sicurezza e la tollerabilità del prodotto trapiantato un anno dopo il trapianto, mentre gli endpoint secondari valuteranno la sopravvivenza e la funzione delle cellule trapiantate mediante imaging cerebrale, oltre a misurare gli effetti sul morbo di Parkinson. sintomi. Lo studio STEM-PD prevede di arruolare un totale di 8 pazienti per il trapianto, iniziando con pazienti provenienti dalla Svezia, e con successivi piani per l’arruolamento di pazienti anche dall’ospedale universitario di Cambridge nel Regno Unito. L’inizio della sperimentazione è in attesa dell’ispezione del sito clinico da parte delle autorità. Non è possibile offrirsi volontariamente per partecipare alla sperimentazione.
Lo Skåne University Hospital di Lund (Svezia) è lo sponsor clinico della sperimentazione e il sito in cui verranno eseguiti tutti gli interventi chirurgici di trapianto. STEM-PD si basa su una lunga storia di lavoro simile svolto in questo sito: “I nostri team hanno già eseguito studi di trapianto di cellule nel morbo di Parkinson, ma questo è il primo studio che utilizza un medicinale derivato da cellule staminali per la sostituzione dei neuroni della dopamina.” afferma Håkan Widner, rappresentante dello sponsor dell’ospedale universitario di Skåne. Il professor Roger Barker dell’Università di Cambridge e CUH, responsabile clinico del progetto, commenta inoltre che “L’uso delle cellule staminali ci consentirà in teoria di produrre quantità illimitate di neuroni della dopamina e quindi apre la prospettiva di produrre questa terapia a un vasto pubblico”. popolazione di pazienti. Ciò potrebbe trasformare il modo in cui trattiamo la malattia di Parkinson”.
