Comitato Italiano Associazioni Parkinson

Nuove prospettive terapeutiche per la malattia di Parkinson

Il 2021 comincia bene ! Due nuove prospettive terapeutiche per la malattia di Parkinson accendono le speranze della famiglie che combattono quotidianamente la patologia.

Buona notizia nr. 1: neuroni dopaminergici di ricambio

Avevamo già parlato in un articolo del 2018 delle possibilità offerte dagli studi sulle cellule riprogrammate dopo che avevamo partecipato a Bergamo Scienza. L’articolo che avevamo scritto (“Cellule staminali : nuovi orizzonti nella cura del Parkinson“) si concludeva così :

“Quando sarà disponibile la nuova terapia, sia essa quella illustrata o altre che stanno procedendo parallelamente, potremo potenzialmente fermare la progressione della patologia, forse potremo recuperare in parte o del tutto i danni causati al sistema motorio, più difficilmente potremo riparare i danni neurologici.”.
Il nostro compito ora come pazienti è quello di PRESERVARCI, ossia curarci nel migliore dei modi e limitare al massimo i danni al nostro fisico.

Sono passati poco più di due anni e quella speranza ora è diventata una prospettiva. L’FDA (l’equivalente dell’AIFA negli Stati Uniti) ha autorizzato uno studio di Fase 1 su esseri umani per valutare la sicurezza e l’efficacia dell’impianto di neuroni dopaminergici “di ricambio” che dovrebbero andare a rimpiazzare quelli distrutti dalla malattia di Parkinson. Questo significa che siamo davanti alla prima reale prospettiva di CURA del Parkinson. Stiamo parlando di una terapia che potrebbe bloccare la progressione e potenzialmente anche far regredire la patologia. Ricordiamo che, ad oggi, tutte l’offerta terapeutica disponibile per il Parkinson agisce solo a livello sintomatologico.

BlueRock Therapeutics, una società biofarmaceutica controllata da Bayer AG, in collaborazione con il Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK), ha annunciato che la FDA ha autorizzato uno studio di Fase 1 (Ph1) in pazienti con malattia di Parkinson (PD) in fase avanzata. Questo è il primo studio negli  Stati Uniti  per valutare  la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia preliminare di neuroni dopaminergici derivati ​​da cellule staminali pluripotenti in pazienti con malattia di Parkinson.

“Questo è un grande passo per il campo delle cellule staminali per testare finalmente su umani una cura basata su neuroni dopaminergici veramente pronti all’uso“, ha detto  Lorenz Studer, MD, co-fondatore scientifico di BlueRock e Direttore del Dipartimento di Biologia delle cellule staminali presso MSK.“.

Questa sperimentazione è il culmine di un decennio di arduo lavoro collaborativo basato su una scienza molto rigorosa. “È una pietra miliare importante sulla strada verso la riparazione rigenerativa del cervello”, ha affermato  la Dr.ssa Viviane Tabar, ricercatrice fondatrice di BlueRock e presidente del dipartimento di neurochirurgia di MSK.

“Oggi, non esiste un trattamento che curi la malattia di Parkinson. Attraverso questo processo e quelli che seguiranno, speriamo di rendere disponibile qualcosa di veramente innovativo”, ha dichiarato Emile Nuwaysir, Ph.D., Presidente e Amministratore delegato di BlueRock. “La nostra terapia ha lo scopo di sostituire i neuroni dopaminergici del mesencefalo persi nella condizione degenerativa per ricostruire il circuito neurale, e quindi ripristinare il controllo motorio ai malati di Parkinson. Ciò potrebbe cambiare il paradigma di trattamento per milioni di pazienti, oltre a dimostrare per la prima volta che la malattia degenerativa è, in linea di principio, reversibile. Crediamo che questo rappresenterebbe un enorme passo avanti per la comunità parkinsoniana in tutto il mondo e per la medicina”.

Lo studio prevede di arruolare dieci pazienti che inizieranno con un primo studio clinico presso Weill Cornell Medicineo. L’obiettivo principale dello studio di Fase 1 è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trapianto di cellule a un anno dal trapianto. Gli obiettivi secondari dello studio saranno le prove della sopravvivenza delle cellule trapiantate e degli effetti motori a uno e due anni dopo il trapianto, valutando la sicurezza, la tollerabilità e la effettiva fattibilità del trapianto su larga scala.

Chi è BlueRock Therapeutics ?

BlueRock Therapeutics è un’azienda leader nella terapia cellulare ingegnerizzata con la missione di sviluppare farmaci rigenerativi per malattie intrattabili. BlueRock Therapeutics ha sviluppati una piattaforma per creare nuovi farmaci per indicazioni neurologiche, cardiologiche e immunologiche.

La tecnologia di differenziazione cellulare di BlueRock Therapeutics ricapitola la biologia dello sviluppo cellulare per produrre autentiche terapie cellulari, che sono ulteriormente ingegnerizzate per funzioni aggiuntive. L’utilizzo di queste terapie cellulari per sostituire il tessuto danneggiato o degenerato offre il potenziale per ripristinare o rigenerare la funzione persa. BlueRock Therapeutics è stata fondata nel 2016 da Versant Ventures e Bayer AG e ha capitalizzato con uno dei più grandi finanziamenti mai realizzati nella storia delle biotecnologie.

La cultura di BlueRock Therapeutics è definita dall’innovazione scientifica, i più alti standard etici e l’urgenza di portare trattamenti trasformativi a tutti coloro che ne trarrebbero beneficio. Per maggiori informazioni visita bluerocktx.com .

Fonte : Johns Hopkins Medicine

Buona notizia nr. 2: enzima artificiale potrebbe bloccare la progressione della malattia di Parkinson

I ricercatori del Johns Hopkins Medicine hanno creato un enzima artificiale che impedisce la diffusione dell’alfa-sinucleina. I risultati potrebbero avere implicazioni positive per il trattamento della malattia di Parkinson.

Un numero crescente di ricerche ha dimostrato che l’alfa-sinucleina deforme e mal ripiegata, colpevole della malattia di Parkinson, viaggia dall’intestino al cervello, dove si diffonde e si aggrega insieme ad accumuli tossici noti ad esempio come corpi di Lewy. Questi accumuli sono responsabili della morte delle cellule celebrali.

I ricercatori del John Hopkins Medicine hanno creato in laboratorio un enzima artificiale che impedisce la diffusione dell’alfa-sinucleina mal ripiegata che potrebbe diventare la base per un nuovo trattamento anti-Parkinson. I risultati sono stati annunciati in uno studio pubblicato online il 20 novembre 2020 sulla rivista Nano Today.

Gli enzimi artificiali, combinazioni nanometriche (un nanometro è un miliardesimo di metro) di platino e rame chiamate nanoleghe bimetalliche, sono stati creati dal team di ricerca per sfruttarne le forti proprietà antiossidanti.

“Lo stress ossidativo causato da specie reattive dell’ossigeno è inevitabile e aumenta con l’età a causa di rallentamenti meccanicistici in processi come la degradazione delle proteine”, afferma il ricercatore senior Dr  Xiaobo Mao, professore di neurologia presso la Johns Hopkins University School of Medicinale. “Questo indica l’importanza degli antiossidanti, perché nella malattia di Parkinson, le specie reattive dell’ossigeno in roaming promuovono la diffusione di alfa-sinucleina mal ripiegata, portando a sintomi peggiori”.

Quando vengono iniettati nel cervello gli enzimi cercano le specie reattive dell’ossigeno, divorandole e impedendo loro di causare danni ai neuroni nel cervello. Gli enzimi artificiali imitano il comportamento di due enzimi presenti nel nostro corpo che scompongono le specie reattive dell’ossigeno.

Lo studio ha dimostrato che il nanozima riduce la patologia indotta dall’alfa-sinucleina e inibisce la neurotossicità, oltre a diminuire le specie reattive dell’ossigeno. Il nanozima ha anche impedito all’alfa-sinucleina di passare da una cellula all’altra e dalla substantia nigra allo striato dorsale, due aree del mesencefalo che influenzano il movimento e la cognizione.

Il Dr Xiaobo Mao ha collaborato a lungo con il collega esperto di malattia di Parkinson,il Dr Ted Dawson, professore di neurologia e direttore dell’Istituto per l’ingegneria cellulare presso la Johns Hopkins University School of Medicine. Dawson ha recentemente dimostrato che l’alfa-sinucleina mal ripiegata viaggia lungo il nervo vago dall’intestino al cervello. Il Dr Mao spera che ulteriori ricerche possano collegare i due risultati e portare ad un  nuovo trattamento per la malattia di Parkinson orientato a proteggere l’intestino.

“Sappiamo che i nanoenzimi funzionano quando vengono iniettati direttamente nel cervello”, dice il Dr Mao. “Ora, vorremmo vedere se i nanoenzimi possono bloccare la progressione della malattia indotta dall’alfa-sinucleina patogena che viaggia dall’intestino, attraverso la barriera emato-encefalica e nel cervello”.

Fonte : Nanozyme scavenging ROS for prevention of pathologic α-synuclein transmission in Parkinson’s disease



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